Fase I P Test på toleranse av legemidlet

Fase I er første utprøving på mennesker, vanligvis på et lite antall friske, frivillige, unge voksne. I noen tilfeller utføres fase I-studier på pasienter. Det skjer f.eks. med spesielt toksiske legemidler som en aksepterer å prøve ut på pasienter med alvorlige sykdommer som kreft, eller andre sykdommer en ikke har god behandling for.

Fase II P Terapieffekt og dosetilpasning

Fase II-studier utføres på små pasientgrupper som en tror vil ha hjelp av den aktuelle behandlingen. Her ønsker en å finne frem til en dose som de fleste brukerne har effekt av uten å få for plagsomme bivirkninger. Hvis resultatene fra fase II viser at preparatet har gunstige effekter, går en videre til neste fase.

Fase III P Dokumentasjon av effekt på større pasientgrupper

I fase III testes gjerne et stort antall pasienter, kanskje flere enn tusen.

Hensikten med fase III er å dokumentere de effektene en har funnet i tidligere faser, og å finne hyppigheten av bivirkninger. Likeledes ønsker en i denne fasen å oppdage bivirkninger som er sjeldne, men alvorlige, og effekter som kommer etter lang tids bruk. Sammenlikningen utføres oftest randomisert og dobbelt blindt, for å sikre at resultatene ikke påvirkes av eventuell forutinntatthet. Ved avslutningen av fase III utformes det en rapport om resultatene fra undersøkelsene. Rapporten danner grunnlag for en søknad om registrering og markedsføring av substansen som et legemiddel.

Fase IV P Langtidseffekter og sjeldne bivirkninger

Registrering av effekter av et legemiddel fortsetter etter at legemidlet er registrert og tatt i bruk, siden bivirkninger kan forekomme så sjelden at de ikke oppdages i tidlige faser på små pasientgrupper. Oppfølging av effekter og bivirkninger er derfor viktig. I denne fasen undersøker en langtidseffekter på enkelte sykdomsparametere, og for enkelte legemidler ser en på om bruken av legemidlet påvirker total overlevelse. Dersom det tilkommer nye, viktige opplysninger om effekter på enkelte pasientgrupper, kan indikasjonsområdet for legemidlet utvides. En slik utvidelse kan imidlertid bare skje etter ny søknad.