Behandlingsstudier

Kritisk mangel på kliniske studier

Rolf J. Ledal

Riksrevisjonen har gjennomgått bruken av kliniske studier ved sykehusene og har gitt sin rapport.

Konklusjonen er at det er kritikkverdig mangel ved pasientenes tilgang til kliniske studier ved norske sykehus.

I rapporten har de fire følgende hovedpunkter i sin konklusjon:

Pasienters tilgang til kliniske behandlingsstudier er ikke god nok.
Kliniske behandlingsstudier er ikke tilstrekkelig integrert i pasientbehandlingen.
Mange styrer i helseforetak og regionale helseforetak har lite oppmerksomhet rettet mot forskning. - Det er mulig å øke antallet kliniske behandlingsstudier og antallet studiepasienter som deltar i slike.

Betegnelsen «kritikkverdig» brukes for å karakterisere mangelfull forvaltning der konsekvensene ikke nødvendigvis er alvorlige. Dette kan gjelde feil og mangler som har økonomiske konsekvenser, overtredelse av regelverk eller saker som er tatt opp tidligere og som fortsatt ikke er rettet opp.

Hjernesvulstforeningen er ikke enig i at manglene ikke nødvendigvis er alvorlige. Vi mener helt klart at mangelen på kliniske studier tar fra pasientene lengre og bedre liv. Hva er mer alvorlig enn dette? Hjernesvulstpasienter er i mange tilfeller avhengige av den livsviktige samhandlingen mellom legemiddelindustrien og behandlere, gjennom kliniske studier. Forskning og utvikling er nødvendig for å kunne komme videre med nye behandlingsmetoder. Gjennom kliniske studier får norske pasienter prøve ut nye legemidler fem til seks år før de når markedet. Det fører også til at norske leger får økt sin kompetanse om behandlingen. Det er legemiddelindustrien som utvikler nye legemidler, men industrien er helt avhengig av å ha leger og sykehus med på laget.

De gjennombruddene som ligger foran oss vil være persontilpasset og det som kalles for «avanserte terapier». Med dette menes genterapi, celleterapi og vevsterapi. Dette er et paradigmeskifte innenfor behandling. I stedet for å kurere symptomer i større grad enn helbrede, så innebærer dette å regulere, reparere, eller slette deler av genet som forårsaker sykdommen. Legemiddelindustrien oppgir at slike nye terapier utgjør om lag halvparten av alle nye legemidler som er under utvikling.

Med slik utvikling følger også behovet for at behandlerne får kunnskap om ny teknologi og blir kjent med bruken av denne i behandling. Kliniske studier er derfor den eneste farbare vei å gå. Både utprøvende behandling og godkjente behandlinger vil kunne redde mange liv, og vi må ikke bli hengende etter i dette viktige arbeidet. Økt satsing på samarbeid der hvor legemiddelindustrien bidrar med finansiering av kliniske studier, sammen med et økt fokus på nødvendigheten av disse må være høyt prioritert.

Dessverre er det ikke like enkelt å få en holdningsendring til kliniske studier på plass over natten. Riksrevisjonen skriver altså at det er slik at mange styrer i helseforetakene har for lite oppmerksomhet rettet mot forskning. Styrer er det derimot mer enn nok av i helsevesenet, kanskje løsningen er å få færre og bedre styrer? Helse- og omsorgsdepartementet ved Eieravdelingen er uansett overordnet helseforetakene. Det må som en øyeblikkelig handling rettes fokus mot regjeringens handlingsplan for kliniske studier og det ansvaret som styrene har for å rette driften mot det som pasientene trenger. Sørge-for-ansvaret er gitt til helseforetakene, og Riksrevisjonens kritikk er tydelig. Nå må det sørges for flere og relevante kliniske studier, slik som Norsk Hjernekreftnettverk og de dyktige aktørene der ivrer for.

På Stortinget har det denne våren vært behandlet en sak som ble sendt inn fra Fremskrittspartiet, vedrørende en rett til utprøvende behandling for ALS og andre alvorlige sykdommer. Den saken fikk ikke flertall, men i saksbehandlingen kom det noe oppløftende nyheter. Helse- og omsorgsminister Bent Høie skriver i sitt svar til helse- og omsorgskomiteen følgende:

«Kliniske studier er det viktigste virkemiddelet vi har for å kunne tilby pasienter ny og utprøvende behandling. I januar la regjeringen frem den første nasjonale handlingsplanen for kliniske studier. Vi er ambisiøse når det kommer til kliniske studier. Med handlingsplanen har vi lansert vår visjon om at klinisk forskning skal bli en integrert del av all klinisk praksis og pasientbehandling. Vi har to mål for arbeidet. Det første er å bidra til at langt flere pasienter enn i dag får tilbud om å delta i kliniske studier. Det andre er at antall kliniske studier som rekrutterer pasienter i sykehusene skal dobles i løpet av planperioden. Det skal også legges bedre til rette for norske pasienter kan delta i kliniske studier i utlandet.

^…

Jeg har stor forståelse for at mange pasienter med ALS og demens er fortvilet over mangelen på effektiv behandling. For noen pasienter kan utprøvende behandling være et alternativ. Dette forutsetter at slik behandling er tilgjengelig, faglig forsvarlig og at den ikke gir stor økt risiko for å forverre livskvaliteten til pasienten vesentlig. Jeg mener hensikten med den amerikanske «right to try»-ordningen allerede oppfylles gjennom de ordningene vi har for å gi pasienter økt tilgang til utprøvende behandling i Norge. Hvis dagens ordninger oppleves å være for snevre eller strenge, er det bedre å gjøre de foreslåtte justeringene i de allerede eksisterende ordningene enn å innføre nye ordninger.»

Høie kan også melde om at den langvarige konflikten mellom helseforetakene og legemiddelindustrien når det gjelder finansiering av såkalt «compassionate use» kan være i ferd med å løse seg. Det er også vårt håp. Norske pasienter er taperne i dagens situasjon. Oppfølgingen av endringer i dagens regime er imidlertid noe uklar. Etter at representantforslaget ikke fikk flertall, så har Fremskrittspartiet andre saker å rette fokuset mot, spesielt i et valgår. I pressen kan det leses at de for å bli enige med regjeringen om Nasjonal Transportplan vil øke rammen fra 1200 milliarder kroner til 1600 milliarder. Bompenger skal fjernes i sin helhet og pengene skal flyte, hvis det skal bli enighet før fristen den 7. juni. Andre partier ønsker seg jernbane til Tromsø, med sidespor til Harstad.

Sett opp mot finansieringsviljen innenfor kliniske studier og utprøvende behandling for grupper som er for små til å inngå i en ordinær klinisk studie, så synes det som at det er avsporinger og havari i sikte. Det er viktig med gode transportløsninger og lavest mulig bompengeinnkreving, men helsen er tross alt det viktigste vi har. For pasientforeninger er det unektelig en våt drøm å kunne se for seg hundrevis av millioner til investeringer i bedre helse og flere behandlinger. Bare en håndfull milliarder til våre og andre pasientgrupper som i dag ikke har virksom behandling vil utgjøre et hav av forskjell. Høygradige gliomer tar liv og etterlater familier i sorg. Det er ikke snakk om at spesialistene har noen store gjennombrudd rett rundt hjørnet.

Vi trenger ny politikk innenfor området, og statsbudsjettet for 2022 må vise at det er endringer som gir penger til nødvendig forskning. Øremerking av midler til pasientnær forskning i kliniske studier og nødvendig grad av utprøvende behandling må på plass. Kliniske studier er viktige og den beste måten å få frem ny kunnskap, men for noen er det så kort tid og vanskelig å modellere studier at det ikke er mulig å benytte seg av dette. Når det da er snakk om utprøvende behandling er det rett ut i problemområdene rundt trygghet for at behandlingen ikke gjør vondt verre. Etikk, manglende sikkerhet for at det er trygt nok å bruke medikamenter og metoder uten markedsføringstillatelse og andre forhold må vurderes. Dette må de relevante myndigheter ta seg av. For pasientene er ofte vurderingen kort, de vet at de har stor sannsynlighet for å dø med dagens behandlingstilbud. De er villige til å stole på at spesialisten som har ansvaret for behandlingen ikke bruker dem som forsøkskaniner, men forskriver behandling som det er håp for at kan gi effekt.